Matične ćelije daju nadu oboljelima od autizma

05.04.2017 CNN prenosi priču iz  Rockledge, Florida o djevojčici Gracie Gregory. U razgovoru sa porodicom Gregory, Ryleigh, starija sestra, hvali Gracie „kako je mnogo slatka i dobra.” Međutim, prije samo par godina Ryleigh (11 godina) se bojala svoje sestre kad bi ona dobila napade bijesa i vrištala, ističući da tada ne bi bilo moguće sjedeti ovako pored Gracie.

Iako se njena sestra i majka Gina dobro sjećaju tih trenutaka, mala Gracie (7 godina) kaže da se ona toga uopšte ne sjeća.

Gracie ima autizam koji joj je dijagnosticiran u 2. godini života i od tada ovo stanje utiče na gotovo svaki aspekat života u njenoj porodici. Međutim, studija na Duke Univerzitetu u Durhamu u Sjevernoj Karolini, SAD, daje nadu porodici Gregory kao i mnogim drugim porodicama koje vode bitku protiv autizma.

Studija koja uliva nadu

U studiju je uključeno 25 djece oboljele od autizma, uključujući i malu Gracie, da bi se utvrdilo da li transfuzija sopstvene krvi iz pupčanika koja sadrži matične ćelije koje su veoma dragocjene, može pomoći u liječenju autizma kod ove djece.

Kod više od dvije trećine djece stanje se znatno poboljšalo što daje nevjerovatne i optimistične rezultate. Druga, veća studija je u toku za koju postoji nada da će dovesti do pronalaženja dugoročne terapije za djecu s autizmom.

Međutim i istraživači sa Duke Univerziteta priznaju da je prisutno dosta neodgovorenih pitanja da bi se previše uzbuđivali oko ove vijesti. Početna studija, objavljena u srijedu (05.04.2017) u časopisu Stem Cells Translational Medicine bila je sigurnosna studija, a ne kontrolisana, da bi dala konačnu potvrdu o pozitivnim rezultatima.

Međutim, za porodicu Gregory promjene kod njihove kćerke su značajne i za njih ogromne.

U prošlosti je Gracie dobijala napade u redovima Disney World-a ili u restoranima. Njeni roditelji kažu da bi u tim situacijama poželjeli da imaju majicu sa natpisom „Moje dete ima autizam“ kako bi izbjegli osuđujuće poglede. Majka od Gracie kaže da su pokušaji da je nagovore da sjedi kod terapeuta bili strašni jer bi Gracie tokom terapija vikala, pljuvala i udarala svog terapeuta. Najobičnije radnje kao pranje zuba ili češljanje kose bi mogli da je izbace iz takta. Kod Gracie sa samo 5 godina, bio je dijagnosticiran blagi do umjeren autizam, ali njeni roditelji kažu da je poremećaj narušavao oko 75% njenih dnevnih aktivnosti. Nakon učešća u studiji, taj postotak je smanjen na samo 10%.

Njen napredak se ocjenjuje sa oko 8 ili 9 gledajući na skali od 1 do 10. Ona je čak počela i da pohađa „redovnu” školu i to uspješno, što njeni roditelji nikada nisu mislili da će se desiti.

Neka od pitanja koja porodica Gregory sebi još uvek postavlja su da li je napredak kod Gracie rezultat transfuzije krvi iz pupčanika, da li je njen mozak sazrijevao kako je ona postajala starija ili su ipak oni nesvjesno hiperbolizirali izjave o njenom napredovanju uzimajući u obzir poteškoće koje im je autizam donio. Međutim, ono što oni znaju je da su promjene kod njihove kćerke počele da se javljaju oko šest meseci nakon transfuzije u januaru 2015. i nastavljaju da se dešavaju i danas.

Matične ćelije i oboleli od raka, krvnih i metaboličkih bolesti

Jedan od glavnih istraživača ove studije je Prof. dr Joanne Kurtzberg (Duke Univerzitet, Severna Karolina, SAD). Generalno, prof. dr Kurtzberg je svjetski poznat stručnjak u oblasti primjene matičnih ćelija iz krvi pupčanika kod djece obolelele od raka, krvnih i metaboličkih bolesti.

07.04.2017. prof. dr Kurtzberg je bila počasni gost i predavač u banci matičnih ćelija Vita 34 u Lajpcigu, i to povodom obilježavanja skladištenja 150.000-og uzorka u ovoj banci i 20 godina njenog postojanja. Vita 34 je dr Kurtzberg odala počasno priznanje za njen doprinos u razvoju terapija matičnim ćelijama iz krvi pupčanika. Prof. dr Kurtzberg je izjavila da se godišnje u svijetu uradi 4.000 do 5.000 transplantacija krvi iz pupčanika i da taj broj iz godine u godinu raste.

Kurtzberg, koja je na čelu Programa “Robertson Clinical and Translational Cell Therapy Program”, udruženo radi sa dr Geraldine Dawson, direktorkom Duke Centra za autizam i razvoj mozga.

Obje doktorke vide veliku potrebu za razvijanjem medicinskog napretka u liječenju djece sa autizmom. Oko 30% ove djece nikad ne progovori, a mnoga djeca, čak i s ranim intervencijama u ponašanju, i dalje se bore da se prilagode. Takođe, ne postoje lijekovi odobreni od strane agencije za lijekove FDA koji poboljšavaju osnovne simptome autizma.

„Bila sam veoma zainteresovana za saradnju s ljudima na Duke Univerzitetu. Ova saradnja bi mogla da ponudi medicinske pristupe u poboljšanju neuroplasticiteta ili sposobnosti mozga da reaguje na liječenje”, kaže Dawson.

Tu nastupa dr Kurtzberg. Tokom poslijednjih 20 godina ona je imala priliku da bude u kontaktu sa djecom sa naslijeđenim metaboličkim poremećajima, koja su liječena pomoću krvi iz pupčanika nakon primanja visoke doze hemioterapije.

„Uspijeli smo da pokažemo da transplantacija krvi iz pupčanika spašava život, kao i da poboljšava neurološko stanje djece sa nekim od ovih oboljenja”, kaže dr Kurtzberg.

Dr. Kurtzberg je otišla korak dalje i zapitala se može li krv iz pupčanika pomoći i drugoj deci?

Prije oko 10 godina njena laboratorija je započela klinička ispitivanja djece s cerebralnom paralizom, čiji su roditelji sačuvali krv iz pupčanika. I ovdje su zapaženi pozitivni rezultati. 

Pogledati studiju jednog slučaja na ovom linku.

Neka od te djece su naginjala ka autizmu, te je zapaženo i poboljšanje simptoma autizma. Iz toga je nikla još jedna blistava ideja: šta ako se krv iz pupčanika upotrebi konkretno za liječenje samog autizma?

Sigurnosna studija je počela prije nešto više od godinu i po dana. Pored toga što je utvrđeno da je transfuzija krvi iz pupčanika bezbjedna procedura, već je i od 25 djece, starosti od 2 do 6 godina, kod njih 70% primjećeno poboljšanje u ponašanju kako opisuju roditelji, ali i istraživači sa Duke Centra.

„Kod neke dece, koja nisu mnogo govorila, primjećeno je značajno povećanje fonda reči koje koriste, kao i poboljšanje funkcionalnog govora”, kaže Kurtzberg. „Mnoga djeca su u mogućnosti da učestvuju u igrama i vode smislenu komunikaciju na način koji ranije nije mogao ni da se zamisli. Neka djeca su manje ponavljala ponašanja koja su imala u momentu kada je studija počela.”

Dawson dalje dodaje, „Studija je veoma ohrabrujuća. Vidjeli smo pozitivne rezultate. Međutim, nismo imali kontrolnu grupu, što je vrlo važno u uspostavljanju efikasne terapije.”

Ove dvije doktorice i naučnice naglašavaju da su optimistične sa oprezom kada su u pitanju rezultati te da je sada važno da nauka dalje odigra svoju ulogu. Trenutno je u toku studija koja će definitivno pokazati da li se pomoću krvi iz pupčanika može liječiti autizam. Radi se o dvostruko slijepoj, placebo kontrolisanoj studiji koja uključuje 165 autistične djece, starosti od 2 do 8 godina. Ovu studiju nadgleda Administracija za lijekove FDA.

Naučnice ne žele da daju krajnje izjave o uspješnosti liječenja prije nego što dobiju definitivne rezultate studije.

  „Za roditelje koji bi mogli da čuju o krvi iz pupčanika kao potencijalnom izvoru terapije za autizam, važno je da znaju da mi veoma naporno radimo na dobijanju odgovora na ovo pitanje. Još uvijek nismo stigli do njega.”

Dawson

Dr. Kurtzberg objašnjava šta se događa u organizmu po davanju ove terapije: imunološke ćelije iz krvi pupčanika prolaze kroz krvno-moždanu barijeru i mijenjaju povezanost mozga, te također suzbijaju upalu, koja se može dovesti u vezu sa autizmom.

Porodica Gregory se nada da će trenutna studija dovesti do uspijeha te  da će njeni rezultati ugledati svijetlo dana u procesu liječenja djece s autizmom svuda u svijetu.

Izvor: CNN